Tài liệu Tổng quan về nghiên cứu và ứng dụng kinh tế dược tại một số quốc gia trên thế giới hiện nay

BỘ Y TẾ TRƢỜNG ĐẠI HỌC DƢỢC HÀ NỘI HOÀNG MINH TUẤN TỔNG QUAN VỀ NGHIÊN CỨU VÀ ỨNG DỤNG KINH TẾ DƢỢC TẠI MỘT SỐ QUỐC GIA TRÊN THẾ GIỚI HIỆN NAY KHÓA LUẬN TỐT NGHIỆP DƢỢC SĨ HÀ NỘI – 2013 BỘ Y TẾ TRƢỜNG ĐẠI HỌC DƢỢC HÀ NỘI HOÀNG MINH TUẤN TỔNG QUAN VỀ NGHIÊN CỨU VÀ ỨNG DỤNG KINH TẾ DƢỢC TẠI MỘT SỐ QUỐC GIA TRÊN THẾ GIỚI HIỆN NAY KHÓA LUẬN TỐT NGHIỆP DƢỢC SĨ Ngƣời hƣớng dẫn: ThS. Phạm Nữ Hạnh Vân Nơi thực hiện: Bộ môn Quản lý & Kinh tế dược LỜI CẢM ƠN HÀ NỘI – 2013 LỜI CẢM ƠN Tôi sẽ không thể hoàn thành khóa luận tốt nghiệp nếu không có sự giúp đỡ từ gia đình, thầy cô và bạn bè. Chính vì vậy, tôi xin bày tỏ lòng biết ơn chân thành nhất đến: Thạc sĩ Phạm Nữ Hạnh Vân, giảng viên bộ môn Quản lý – Kinh tế Dƣợc, trƣờng đại học Dƣợc Hà Nội, ngƣời thầy không những tận tình chỉ dạy tôi trong hai năm vừa qua, mà còn động viên tôi rất nhiều trong quá trình thực hiện đề tài. Dƣợc sĩ đại học Nguyễn Vĩnh Nam, giảng viên bộ môn Quản lý – Kinh tế dƣợc, trƣờng đại học Dƣợc Hà Nội, đã giúp đỡ tôi trong quá trình hoàn thành khóa luận. PGS.TS Hoàng Văn Minh, phó trƣởng bộ môn Kinh tế y tế, đại học Y Hà Nội đã giúp tôi tìm kiếm tài liệu trong quá trình nghiên cứu. PGS.TS Arthorn Riewpaiboon, trƣờng đại học Mahidol, Thái Lan, đã cho tôi những lời khuyên bổ ích trong khi thực hiện đề tài. Các thầy giáo, cô giáo bộ môn Quản lý – Kinh tế Dƣợc, trƣờng đại học Dƣợc Hà Nội cùng toàn thể các thầy cô giáo trƣờng đại học Dƣợc Hà Nội, đã giảng dạy, tạo điều kiện học tập cho tôi trong suốt 5 năm học. Gia đình, bạn bè và ngƣời thân đã ủng hộ tôi rất nhiều trong quá trình hoàn thành khóa luận. Đặc biệt, tôi xin bày tỏ lòng kính yêu sâu sắc nhất đến bố mẹ và em gái, đã bên cạnh tôi vào những thời điểm khó khăn nhất trong thời gian vừa qua. Tôi xin chân thành cảm ơn! Hoàng Minh Tuấn MỤC LỤC ĐẶT VẤN ĐỀ ................................................................................................................................................................... 1 CHƢƠNG 1. PHƢƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU ........................................................................................................ 2 1.1. 1.2. 1.3. ĐỐI TƢỢNG NGHIÊN CỨU ............................................................................................................................ 2 QUY TRÌNH TIẾN HÀNH NGHIÊN CỨU ...................................................................................................... 2 TÀI LIỆU NGHIÊN CỨU ................................................................................................................................. 3 CHƢƠNG 2. CÁC PHƢƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU KINH TẾ DƢỢC ............................................................... 7 2.1. KHÁI NIỆM KINH TẾ DƢỢC .............................................................................................................................. 7 2.2. CÁC THIẾT KẾ NGHIÊN CỨU KINH TẾ DƢỢC ............................................................................................... 8 2.2.1. Phân tích chi phí (Cost analysis) ................................................................................................................... 9 2.2.2. Phân tích chi phí tối thiểu (cost-minimization analysis) ............................................................................. 10 2.2.3. Phân tích chi phí – hiệu quả (cost-effectiveness analysis)........................................................................... 11 2.2.4. Phân tích chi phí – thỏa dụng (cost-utility analysis) ................................................................................... 14 2.2.5. Phân tích chi phí – lợi ích (cost-benefit analysis) ....................................................................................... 16 2.3. MÔ HÌNH RA QUYẾT ĐỊNH ............................................................................................................................ 20 2.3.1. Cây quyết định ............................................................................................................................................. 21 2.3.2. Mô hình Markov .......................................................................................................................................... 24 2.4. CÁC BƢỚC TIẾN HÀNH NGHIÊN CỨU KINH KẾ DƢỢC ............................................................................. 27 2.4.1. Liệt kê những thuốc cần phân tích ............................................................................................................... 28 2.4.2. Nêu quan điểm phân tích ............................................................................................................................. 28 2.4.3. Xác định khoảng thời gian phân tích ........................................................................................................... 29 2.4.4. Xác định quần thể nghiên cứu ..................................................................................................................... 29 2.4.5. Tính toán đầu vào của thuốc ....................................................................................................................... 29 2.4.6. Xác định đầu ra của thuốc ........................................................................................................................... 29 2.4.7. Khấu trừ giá trị của đầu vào và đầu ra ....................................................................................................... 29 2.4.8. So sánh đầu vào – đầu ra ............................................................................................................................ 30 2.4.9. Phân tích độ nhạy ........................................................................................................................................ 30 2.4.10. Diễn giải kết quả........................................................................................................................................ 31 2.4.11. Ví dụ minh họa........................................................................................................................................... 32 2.5. TIÊU CHUẨN ĐÁNH GIÁ MỘT NGHIÊN CỨU KINH TẾ DƢỢC .................................................................. 33 2.5.1. Guideline .................................................................................................................................................... 34 2.5.2. Checklist ..................................................................................................................................................... 34 CHƢƠNG 3. THỰC TRẠNG NGHIÊN CỨU KINH TẾ DƢỢC TẠI MỘT SỐ QUỐC GIA ........................... 35 3.1. CHÂU Á ............................................................................................................................................................... 37 3.2. CHÂU ÂU ............................................................................................................................................................ 40 3.3. CHÂU ĐẠI DƢƠNG ........................................................................................................................................... 42 3.4. CHÂU MỸ ........................................................................................................................................................... 43 3.5. CHÂU PHI ........................................................................................................................................................... 45 CHƢƠNG 4. ỨNG DỤNG KINH TẾ DƢỢC TẠI MỘT SỐ QUỐC GIA ........................................................... 46 4.1. CHÂU Á ............................................................................................................................................................... 48 4.2. CHÂU ÂU ............................................................................................................................................................ 55 4.3. CHÂU ĐẠI DƢƠNG ........................................................................................................................................... 59 4.4. CHÂU MỸ ........................................................................................................................................................... 60 4.5. CHÂU PHI ........................................................................................................................................................... 62 CHƢƠNG 5. BÀN LUẬN.......................................................................................................................................... 64 KẾT LUẬN & KIẾN NGHỊ .......................................................................................................................................... 72 TÀI LIỆU THAM KHẢO .............................................................................................................................................. 74 PHỤ LỤC ........................................................................................................................................................................ 80 DANH MỤC KÝ HIỆU VÀ CHỮ VIẾT TẮT Tên tiếng Anh Tên tiếng Việt BHYT Bảo hiểm y tế KTD Kinh tế dƣợc The Canadian Agency for Drugs and Cơ quan dƣợc phẩm và công nghệ y học Technologies in Heath Canada CBA Cost – benefit analysis Phân tích chi phí – lợi ích CEA Cost – effectiveness analysis Phân tích chi phí – hiệu quả CMA Cost – minimization analysis Phân tích chi phí tối thiểu CUA Cost – utility analysis Phân tích chi phí – thỏa dụng ECHO Economic, Clinical Humanistic Outcomes Đầu ra kinh tế, lâm sàng và nhân văn HIRA Health Insurance Review Agency Cơ quan xét duyệt bảo hiểm y tế Hàn Quốc Health Intervention and Technology Assessment Chƣơng trình đánh giá biện pháp can thiệp y Program học Thái Lan ICER Incremental Cost Effectiveness Ratio Tỉ số chi phí hiệu quả gia tăng INB Incremental Net Benefit Lợi ích ròng gia tăng CADTH HITAP ISPOR NICE OCED International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research National Institute for Health and Care Excellence Organization for Economic Co-operation and Development Hiệp hội nghiên cứu kinh tế dƣợc quốc tế Cơ quan công nghệ y tế quốc gia Anh Tổ chức hợp tác và phát triển kinh tế QALY Quality-Adjusted Life Year Số năm sống đƣợc điều chỉnh chất lƣợng RC Rating Scale Thang điểm xếp hạng RCT Randomized Controlled Trial SA Sensitivity Analysis Phân tích đô nhạy SC Standard Gamble Đặt cƣợc tiêu chuẩn TTO Time Trade-Off Thời gian đánh đổi WHO World Health Organization Tổ chức y tế thế giới Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng DANH MỤC BẢNG Trang Bảng 1.1. Những cuốn sách chuyên ngành kinh tế dƣợc – kinh tế y tế đƣợc sử 3 dụng trong đề tài Bảng 1.2. Số lƣợng bài báo nghiên cứu kinh tế dƣợc tìm kiếm đƣợc 5 Bảng 1.3. Website của tổ chức kinh tế dƣợc của một số nƣớc đƣợc sử dụng để tìm 6 kiếm tài liệu xám Bảng 2.1. So sánh các thiết kế nghiên cứu kinh tế dƣợc 19 Bảng 2.2. Chi phí và thỏa dụng của Sumatriptan và Caffeine/Ergotamine trong 23 điều trị đau nửa đầu Bảng 2.3. Ma trận xác suất dịch chuyển 25 Bảng 2.4. Ma trận xác suất dịch chuyển sau 1 chu kì 25 Bảng 2.5. Ma trận xác suất dịch chuyển sau 2 chu kì 26 Bảng 2.6. Mô hình Markov - Chi phí và sự thỏa dụng thu đƣợc sau 50 năm 26 Bảng 2.7. So sánh cây quyết định và mô hình Markov 27 Bảng 2.8. Ví dụ về chi phí sử dụng thuốc theo các quan điểm khác nhau 28 Bảng 2.9. Phân tích độ nhạy trong nghiên cứu so sánh chi phí – hiệu quả của 33 Lamivudine và Adefovir dipivoxil Bảng 3.1. Danh mục các quốc gia nghiên cứu và ứng dụng kinh tế dƣợc trên thế 36 giới Bảng 3.2. Số lƣợng nghiên cứu kinh tế dƣợc của một số quốc gia châu Á đƣợc 38 công bố trên tạp chí khoa học quốc tế trong giai đoạn 1980 - 2013 Bảng 3.3. Số lƣợng nghiên cứu kinh tế dƣợc của một số quốc gia châu Âu đƣợc 41 công bố trên tạp chí khoa học quốc tế trong giai đoạn 1980 - 2013 Bảng 4.1. Số lƣợng các thuốc đăng ký và đƣợc đƣa vào danh mục BHYT chi trả 50 của Hàn Quốc trong giai đoạn 2007 – 2009 Bảng 4.2. Ứng dụng của kinh tế dƣợc tại một số nƣớc châu Á 55 Bảng 4.3. Ứng dụng của kinh tế dƣợc tại một số nƣớc châu Âu 58 DANH MỤC HÌNH VẼ VÀ ĐỒ THỊ Trang Hình 1.1. Quy trình tiến hành nghiên cứu 2 Hình 1.2. Quy trình tìm kiếm và sàng lọc bài báo khoa học 4 Hình 2.1. Mô hình ECHO 7 Hình 2.2. Mối liên hệ giữa kinh tế dƣợc và kinh tế y tế 8 Hình 2.3. Đồ thị ICER 12 Hình 2.4. Mô hình cây quyết định 21 Hình 2.5. Mô hình cây quyết định Sumatriptan và Caffeine/Ergotamine 22 Hình 2.6. Mô hình Markov 24 Hình 2.7 .Các bƣớc tiến hành nghiên cứu kinh tế dƣợc 27 Hình 3.1. Số lƣợng thành viên ISPOR trong giai đoạn 1995 - 2013 35 Hình 3.2. Số lƣợng nghiên cứu kinh tế dƣợc của một số quốc gia châu Á đƣợc 38 công bố trên tạp chí khoa học quốc tế trong giai đoạn 1980 - 2013 Hình 3.3. Bốn nhóm thuốc đƣợc nghiên cứu kinh tế dƣợc nhiều nhất tại Nhật Bản, 39 Trung Quốc, Đài Loan, Hàn Quốc và Thái Lan trong giai đoạn 1980 - 2013 Hình 3.4. Số lƣợng nghiên cứu kinh tế dƣợc của một số quốc gia châu Âu đƣợc 40 công bố trên tạp chí khoa học quốc tế trong giai đoạn 1980 - 2013 Hình 3.5. Bốn nhóm thuốc đƣợc nghiên cứu kinh tế dƣợc nhiều nhất tại Anh, Đức, 41 Pháp, Hà Lan và Thụy Điển trong giai đoạn 1980 - 2013 Hình 3.6. Phần trăm các phƣơng pháp nghiên cứu sử dụng trong bài báo kinh tế 42 dƣợc của Australia và New Zealand đƣợc công bố trên tạp chí khoa học quốc tế trong giai đoạn 1980 - 2013 Hình 3.7. Phần trăm các nhóm thuốc đƣợc nghiên cứu kinh tế dƣợc nhiều nhất tại 43 Australia và New Zealand trong giai đoạn 1980 - 2013 Hình 3.8. Phần trăm các phƣơng pháp nghiên cứu sử dụng trong bài báo kinh tế 44 dƣợc của Hoa Kì và Canada đƣợc công bố trên tạp chí khoa học quốc tế trong giai đoạn 1980 - 2013 Hình 3.9. Các nhóm thuốc đƣợc nghiên cứu kinh tế dƣợc nhiều nhất tại Hoa Kì và Canada trong giai đoạn 1980 – 2013 44 Hình 3.10. Phần trăm các phƣơng pháp nghiên cứu sử dụng trong bài báo kinh tế 45 dƣợc của Nam Phi đƣợc công bố trên tạp chí khoa học quốc tế trong giai đoạn 1980 - 2013 Hình 3.11. Các nhóm thuốc đƣợc nghiên cứu kinh tế dƣợc nhiều nhất tại Nam Phi 45 trong giai đoạn 1980 - 2013 Hình 4.1. Số lƣợng thuốc và biện pháp can thiệp y học đƣợc NICE đánh giá trong 56 giai đoạn từ năm 2000 đến tháng 04/2013 Hình 4.2. Số lƣợng thuốc đƣợc CDR - CADTH đánh giá trong giai đoạn từ tháng 12/2003 đến tháng 05/2013 61 1 ĐẶT VẤN ĐỀ Bùng nổ dân số và sự gia tăng nhu cầu chăm sóc sức khỏe của ngƣời dân là hai nguyên nhân chính làm tăng chi tiêu y tế và chi tiêu cho thuốc ở các nƣớc trên thế giới. Việt Nam cũng không nằm ngoài xu hƣớng phát triển chung: chi tiêu y tế và chi tiêu cho thuốc của Việt Nam luôn ở mức cao trong khu vực. Theo số liệu của Tổ chức y tế thế giới WHO và Tổ chức hợp tác và phát triển kinh tế OECD [97], tốc độ tăng trƣởng chi tiêu cho thuốc trên một đầu ngƣời của Việt Nam trong giai đoạn 2000 – 2009 là 12%, cao nhất khu vực châu Á – Thái Bình Dƣơng. Năm 2009, chi tiêu cho thuốc trên một đầu ngƣời của Việt Nam là 104 USD, cao thứ 9 trong khu vực và chi tiêu cho thuốc chiếm 50,9% tổng chi tiêu y tế, cao thứ 2 trong khu vực. Những con số này có khả năng sẽ còn tăng lên nhiều hơn nữa khi Việt Nam hƣớng đến bao phủ bảo hiểm y tế toàn dân vào năm 2020. Chi tiêu cho thuốc tăng trong khi ngân sách y tế có hạn đã đặt ra thách thức trong việc lựa chọn thuốc điều trị cho ngƣời lập chính sách y tế và nhân viên y tế. Hiệu lực điều trị, độ an toàn và chất lƣợng là những vấn đề đƣợc xem xét khi ra quyết định lựa chọn thuốc. Tuy nhiên, khi nhu cầu chăm sóc sức khỏe gia tăng, dƣợc phẩm đa dạng về chất lƣợng cũng nhƣ số lƣợng, thì ngoài những tiêu chí đánh giá trên, việc đánh giá sự phù hợp giữa chi phí bỏ ra và lợi ích mang lại của thuốc là rất cần thiết. Kinh tế dƣợc ra đời để giải quyết khía cạnh này và đóng vai trò là một trong những công cụ quan trọng trợ giúp việc lựa chọn thuốc. Hiện nay, nghiên cứu và ứng dụng kinh tế dƣợc đang phát triển tại nhiều quốc gia trên thế giới cũng nhƣ khu vực châu Á, tuy nhiên vẫn còn rất hạn chế ở Việt Nam. Với mong muốn cung cấp một số thông tin cần thiết để phát triển nghiên cứu và ứng dụng kinh tế dƣợc tại Việt Nam, đề tài “Tổng quan về nghiên cứu và ứng dụng kinh tế dƣợc tại một số quốc gia trên thế giới hiện nay” đƣợc thực hiện với 3 mục tiêu chính sau: 1. Mô tả các phƣơng pháp nghiên cứu kinh tế dƣợc 2. Mô tả thực trạng nghiên cứu kinh tế dƣợc ở một số nƣớc trên thế giới 3. Bƣớc đầu phân tích ứng dụng của kinh tế dƣợc trong thực tế tại một số quốc gia Từ đó, chúng tôi mong muốn đƣa ra một số bàn luận và kiến nghị góp phần phát triển nghiên cứu và ứng dụng kinh tế dƣợc tại Việt Nam. 2 Chƣơng 1. PHƢƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU 1.1. ĐỐI TƢỢNG NGHIÊN CỨU Đối tƣợng nghiên cứu là thực trạng nghiên cứu và ứng dƣợc kinh tế dƣợc tại một số quốc gia trên thế giới. 1.2. QUY TRÌNH TIẾN HÀNH NGHIÊN CỨU MỤC TIÊU NGHIÊN CỨU  Các phƣơng pháp nghiên cứu kinh tế dƣợc  Thực trạng nghiên cứu kinh tế dƣợc  Ứng dụng kinh tế dƣợc tại một số nƣớc Mục đích tìm kiếm 1 Mục đích tìm kiếm TÌM KIẾM TÀI LIỆU NGHIÊN CỨU 2 3 Sách chuyên ngành Bài báo khoa học Tài liệu xám 1 4 Công cụ tìm kiếm: PUBMED (MEDLINE) 2 Phƣơng pháp: tổng quan hệ thống (PRISMA) 3 Sàng lọc bài báo 5 TỔNG HỢP TÀI LIỆU  Trích dẫn tài liệu: phần mềm EndNote X6 4 Hình 1.1. Quy trình tiến hành nghiên cứu 1 Tài liệu xám là nguồn dữ liệu bao gồm các chính sách, tài liệu, báo cáo của các ủy ban, hƣớng dẫn, bản tin, thông cáo báo chí và các văn bản chính thức của các tổ chức … Tài liệu xám không phải là các bài báo khoa học hay các cuốn sách, tuy nhiên lại là một nguồn dữ liệu quan trọng trong lĩnh vực y tế. 2 Pubmed là công cụ tìm kiếm bài báo khoa học đƣợc phát triển bởi Trung tâm thông tin công nghệ sinh học quốc gia (National Center for Biotechnology Information – NCBI) thuộc Thƣ viện y khoa Hoa Kì (National Library of Medicine – NLM). Pubmed cung cấp phần trích dẫn của hơn 22 triệu bài báo khoa học liên quan đến lĩnh vực y sinh học có trong cơ sở dữ liệu MEDLINE của Thƣ viện y khoa Hoa Kì. 3 PRISMA - Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses là guideline hƣớng dẫn tiến hành nghiên cứu tổng quan hệ thống và phân tích meta, bao gồm checklist đánh giá và sơ đồ lựa chọn tài liệu cho nghiên cứu tổng quan hệ thống. PRISMA đƣợc xây dựng bởi những nhà khoa học trên thế giới, với mục đích cải thiện chất lƣợng của những nghiên cứu tổng quan hệ thống cũng nhƣ phân tích meta. (http://www.prismastatement.org/) 4 EndNote X6 đƣợc đề tài sử dụng để quản lý và trích dẫn tài liệu. Đây là phần mềm trích dẫn tài liệu tự động đƣợc sử dụng phổ biến tại nhiều trƣờng đại học trên thế giới. 3 1.3. TÀI LIỆU NGHIÊN CỨU Sách chuyên ngành kinh tế dƣợc Những cuốn sách đƣợc sử dụng trong đề tài bao gồm: Bảng 1.1. Sách chuyên ngành kinh tế dƣợc – kinh tế y tế đƣợc sử dụng trong đề tài Tên sách Kinh tế y tế - Bảo hiểm y tế. [1] Tác giả PGS.TS. Nguyễn Thị Kim Chúc Nội dung chính của sách Thông tin cơ bản về các phƣơng pháp nghiên cứu kinh tế dƣợc. Anthony Scott, Số tiền sẵn sàng chi trả (willingness-to-pay), khấu trừ giá trị Alan Maynard chi phí và hiệu quả theo thời gian, kĩ thuật phân tích kinh tế và Robert Elliott dƣợc, kinh tế y tế. Generalized Cost T.Tan – Torres Khái quát hóa kết quả của nghiên cứu kinh tế dƣợc và kinh tế Effectiveness Analysis: Edejer và cộng y tế, những khái niệm, lợi ích và cách thức tiến hành phân a Guide [8] sự tích chi phí – hiệu quả. Cuốn sách này đƣợc WHO phát hành Advances in Health Economics [4] David Introduction to Health Wonderling, Khái niệm liên quan đến kinh tế dƣợc, kĩ thuật phân tích kinh Economics. [6] Reinhold Gruen tế dƣợc, kinh tế y tế. và Nick Black Methods for the Michael F. Vai trò của đánh giá kinh tế dƣợc, cách thức tiến hành các kĩ Drummond và thuật đánh giá kinh tế dƣợc, kinh tế y tế, và các phƣơng pháp cộng sự. thiết lập mô hình ra quyết định, ví dụ minh họa. Pharmacoeconomics Renée J.G. Những khái niệm và nguyên lý quan trọng của kinh tế dƣợc, from Theory to Arnold và cộng lập mô hình ra quyết định, phƣơng pháp nghiên cứu, nguồn Practice. [2] sự dữ liệu và ứng dụng kinh tế dƣợc trong thực tế. Enzo Cappelluti Khái niệm kinh tế dƣợc, phƣơng pháp đánh giá, kĩ thuật lập và cộng sự mô hình ra quyết định trong nghiên cứu kinh tế dƣợc. Economic Evaluation of Health Care Programmes. [7] Pharmacoeconomics. Principles and Practice. [5] Bài báo khoa học  Về ứng dụng kinh tế dƣợc ở một số nƣớc trên thế giới  Chiến lƣợc tìm kiếm   Về nghiên cứu kinh tế dƣợc của một số quốc gia, đƣợc công bố trên tạp chí khoa học quốc tế.  Chiến lƣợc tìm kiếm  Phƣơng pháp tìm kiếm bài báo khoa học đƣợc mô tả trong hình 1.2. 4 PUBMED - MEDLINE (Implementation) (Application) (Use) (Decision) (Reimbursement) (Health economics) (Health technology assessment) (Health intervention assessment) (Pharmacoeconomic) (Pharmacoeconomics) (Economic evaluation) (Cost effectiveness analysis) (Cost utility analysis) (Cost benefit analysis) (Cost minimization analysis) (Cost analysis) AND Sử dụng OR để liên kết từ khóa      Sử dụng OR để liên kết từ khóa    23989 bài báo (xem bảng 1.1) 458 bài báo  (ví dụ: Vietnam OR Vietnamese OR Viet nam) Bộ lọc Pubmed sử dụng Thời gian: tất cả Ngôn ngữ: tiếng Anh Đối tƣợng nghiên cứu: con ngƣời Trƣờng tìm kiếm: tên bài báo + bản tóm tắt bài báo   AND Tên quốc gia cần tìm kiếm về nghiên cứu kinh tế dƣợc Tiêu chí sàng lọc Những bài báo đƣợc lựa chọn phải chứa thông tin liên quan đến ứng dụng kinh tế dƣợc. Những bài báo không liên quan đều bị loại bỏ. Đánh giá kinh tế dƣợc của thuốc, vaccine. Đánh giá kinh tế y tế, nhƣng không phải là thuốc, vaccine đều không đƣợc chọn. Phƣơng pháp đánh giá kinh tế dƣợc đƣợc sử dụng trong nghiên cứu: + Cost analysis + Cost – minimization analysis + Cost – effectiveness analysis + Cost – utility analysis + Cost – benefit analysis   80 bài báo về ứng dụng KTD 2505 bài báo về nghiên cứu KTD (xem bảng 1.1) TỔNG HỢP TÀI LIỆU Hình 1.2. Quy trình tìm kiếm và sàng lọc bài báo khoa học 5 Bảng 1.2. Số lƣợng bài báo nghiên cứu kinh tế dƣợc đƣợc tìm kiếm Quốc gia Trƣớc sàng lọc (N) Sau sàng lọc (N1) Đài Loan 252 64 Hàn Quốc 213 44 Indonesia 68 6 Malaysia 94 10 Nhật Bản 672 156 Philippines 81 10 Singapore 108 20 Thái Lan 306 84 Trung Quốc 857 96 Việt Nam 109 17 Anh 3860 315 Đức 1486 171 Hà Lan 964 119 Pháp 997 113 Thụy Điển 890 156 Australia 1285 144 New Zealand 384 23 Canada 1848 328 Hoa Kì 9186 588 Nam Phi 329 41 23989 2505 Châu Á Châu Âu Châu Đại Dƣơng Châu Mỹ Châu Phi Tổng số: Tài liệu xám Những websites đƣợc sử dụng để tra cứu tƣ liệu xám:  Hiệp hội nghiên cứu kinh tế dƣợc quốc tế (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research – ISPOR): Những thông tin về đặc điểm y tế, guideline hƣớng dẫn tiến hành nghiên cứu kinh tế dƣợc và các bài báo khoa học liên quan đến kinh tế dƣợc của một số nƣớc đƣợc đăng tải đầy đủ trên website của ISPOR. (www.ispor.org/)  Tổ chức y tế thế giới (World Health Organization – WHO): Bắt đầu từ năm 1998, WHO tiến hành dự án WHO CHOICE (CHOsing Interventions that are Cost-Effective – 6 Lựa chọn biện pháp can thiệp y học có tính hiệu quả chi phí) với mục tiêu cung cấp cho những ngƣời lập chính sách bằng chứng để ra quyết định liên quan đến biện pháp can thiệp y học hoặc những chƣơng trình y tế. (www.who.int/choice/en/)  Website tổ chức kinh tế y tế - kinh tế dƣợc của một số nƣớc Bảng 1.3. Website tổ chức kinh tế dƣợc đƣợc sử dụng để tìm kiếm tài liệu xám tại các nƣớc Quốc gia Đài Loan Tổ chức The Center for Drug Evaluation (CDE) Châu Hàn Quốc Health Insurance Review & Assessment (HIRA) Á Thái Lan Health Intervention and Technology Assessment Program (HiTAP) Anh National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) Bỉ Belgian Health Care Knowledge Center (KCE) Đức efficiency in health care (IQWiG) Châu Âu German national institute for quality and Hà Lan The Health Care Insurance Board (CVZ) Ireland The National Centre for Pharmacoeconomics (NCPE) Thụy Điển The Dental and Pharmaceutical Benefits Agency (TLV) Australia Châu Assessment Đại Dƣơng New Pharmaceutical Management Agency Zealand (PHARMAC) Canada Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) Châu Mỹ Australian Health Technology Hoa Kì Academy Of Managed Care Pharmacy (AMCP) Châu Phi Nam Phi The National Department of Health Website www1.cde.org.tw/eng/default.html www.hira.or.kr/cms/rib_english/index .html www.hitap.net/en www.nice.org.uk/ https://kce.fgov.be/ www.iqwig.de/en/home.2724.html www.cvz.nl/en/home www.ncpe.ie/ www.tlv.se/in-english-old/in-english/ www.health.gov.au/hta www.pharmac.health.nz/ www.cadth.ca/ www.amcp.org/ www.doh.gov.za/ 7 Chƣơng 2. CÁC PHƢƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU KINH TẾ DƢỢC 2.1. KHÁI NIỆM KINH TẾ DƢỢC Thuật ngữ “kinh tế dƣợc” xuất phát từ sự kết hợp của hai khái niệm “y – dƣợc học” và “kinh tế học”. Kinh tế học quan tâm đến việc phân phối, sử dụng các nguồn lực có hạn một cách hiệu quả để đáp ứng nhu cầu ngày càng cao của con ngƣời, trong khi đó y – dƣợc học chú trọng đến việc chăm sóc sức khỏe của con ngƣời. Do đó, mối liên hệ giữa “y – dƣợc học” và “kinh tế học” chính là việc sử dụng các nguồn lực y tế có hạn một cách hiệu quả để đáp ứng nhu cầu chăm sóc sức khỏe của con ngƣời. [1, 5] Kinh tế dƣợc Theo Hiệp hội nghiên cứu kinh tế dƣợc quốc tế ISPOR [87], kinh tế dƣợc là môn khoa học đánh giá các yếu tố lâm sàng, kinh tế, nhân văn của các chƣơng trình, dịch vụ, sản phẩm liên quan đến dƣợc phẩm; để cung cấp những thông tin quý báu cho những ngƣời ra quyết định, đơn vị cung cấp dịch vụ y tế và bệnh nhân nhằm phân bổ các nguồn lực y tế một cách tối ƣu. Theo Renesee J.G.Arnold và cộng sự [2], kinh tế dƣợc là môn khoa học đánh giá việc sử dụng thuốc của các cá nhân, công ty, thị trƣờng và các tổ chức. Trọng tâm nghiên cứu của kinh tế dƣợc là chi phí (đầu vào) và hiệu quả (đầu ra) của việc sử dụng thuốc. Kinh tế dƣợc tập trung giải quyết các phƣơng diện lâm sàng (clinical), kinh tế (economic) và nhân văn (humanistic) của việc sử dụng thuốc; những phƣơng diện này còn đƣợc gọi là mô hình ECHO (hình 2.1) . Hình 2.1. Mô hình ECHO 8 Phƣơng diện lâm sàng bao gồm các yếu tố nhƣ hiệu lực điều trị, tác dụng không mong muốn. Phƣơng diện nhân văn nói đến chất lƣợng cuộc sống của bệnh nhân, cảm nhận của bệnh nhân sau khi dùng thuốc. Phƣơng diện kinh tế chính là chi phí liên quan đến việc sử dụng thuốc. Mối liên hệ giữa kinh tế dƣợc – kinh tế y tế Biện pháp can thiệp y học (công nghệ y học) bao gồm tất cả những biện pháp can thiệp có thể sử dụng để phục hồi sức khỏe, cải thiện sức khỏe, phòng ngừa, chẩn đoán hoặc điều trị bệnh. Các biện pháp can thiệp y học có thể kể đến nhƣ: thuốc điều trị, vaccine, sinh phẩm y tế, trang thiết bị y tế, thủ tục phẫu thuật, chƣơng trình tiêm chủng ….. Kinh tế dƣợc và kinh tế y tế có mối liên hệ chặt chẽ, trong đó, kinh tế dƣợc là một nhánh nghiên cứu của kinh tế y tế với đối tƣợng nghiên cứu là thuốc. Hình 2.2. Mối liên hệ giữa kinh tế dƣợc và kinh tế y tế 2.2. CÁC THIẾT KẾ NGHIÊN CỨU KINH TẾ DƢỢC [1, 2, 5-7] Những thiết kế nghiên cứu kinh tế dƣợc hiện có bao gồm:  Phân tích chi phí (Cost analysis)  Phân tích chi phí tối thiểu (Cost-minimization analysis – CMA)  Phân tích chi phí - hiệu quả (Cost-effectiveness analysis – CEA)  Phân tích chi phí - thỏa dụng (Cost-utility analysis – CUA)  Phân tích chi phí - lợi ích (Cost-benefit analysis – CBA) Phân tích chi phí không phải là một phƣơng pháp nghiên cứu kinh tế dƣợc đầy đủ, nhƣng là cơ sở để thực hiện những phƣơng pháp nghiên cứu kinh tế dƣợc khác. 9 2.2.1. Phân tích chi phí (Cost analysis) Phân tích chi phí (Cost analysis) đƣợc sử dụng để xác định chi phí sử dụng thuốc. Đơn vị đƣợc sử dụng để tính toán chi phí sử dụng thuốc: tiền tệ  Nguồn dữ liệu Thông tin để tính toán chi phí sử dụng thuốc của bệnh nhân có thể lấy từ những cơ sở dữ liệu khác nhau, chẳng hạn nhƣ: dữ liệu chi phí của những thử nghiệm lâm sàng, dữ liệu chi phí của cơ quan bảo hiểm y tế, dữ liệu chi phí của khoa Dƣợc bệnh viện …  Phân loại chi phí [2, 7] Chi phí đƣợc chia thành 3 nhóm: (1) chi phí trực tiếp liên quan đến điều trị (chi phí chẩn đoán, chi phí thuốc men, chi phí hồi sức ...). (2) chi phí trực tiếp không liên quan đến điều trị (chi phí ăn ở, chi phí đi lại …). (3) chi phí gián tiếp (chi phí liên quan đến năng suất lao động của xã hội mất đi do bệnh nhân không thể đi làm, chi phí cơ hội …). Tùy thuộc vào quan điểm phân tích, nhà nghiên cứu có thể lựa chọn định giá vi mô (micro-costing) hoặc định giá vĩ mô (macro-costing) để tính toán chi phí. Định giá vi mô xác định giá của những thứ liên quan đến sử dụng thuốc một cách chi tiết trong khi đó định giá vĩ mô sử dụng những cơ sở dữ liệu lớn của chính phủ [2]. Ngoài ra, quan điểm phân tích cũng ảnh hƣởng đến việc loại chi phí nào sẽ đƣợc đƣa vào phân tích, chẳng hạn nếu phân tích dƣới quan điểm cơ quan bảo hiểm y tế thì không thể đƣa chi phí ăn ở, đi lại của bệnh nhân vào phân tích. (Chi tiết về vấn đề này sẽ đƣợc trình bày trong mục 2.4.2. Nêu quan điểm phân tích)  Công thức tính toán C = DC + IC (trong đó C: tổng chi phí, DC – direct cost: chi phí trực tiếp, IC – indirect cost: chi phí gián tiếp)  Ƣu nhƣợc điểm [2, 5-7] So với các kĩ thuật đánh giá kinh tế dƣợc khác (CEA, CUA, CBA), phân tích chi phí dễ dàng tiến hành hơn, chi phí rẻ hơn, ít tốn kém về thời gian và tiền bạc. Phân tích chi phí chỉ đánh giá đƣợc chi phí sử dụng thuốc, không đánh giá đƣợc hiệu quả điều trị của thuốc, do đó chỉ đánh giá thuốc trên phƣơng diện kinh tế (economic), chƣa đánh giá thuốc trên phƣơng diện lâm sàng (clinical) và nhân văn (humanistic).  Do đó phân tích chi phí đƣợc áp dụng khi nhà nghiên cứu chỉ muốn đánh giá chi phí sử dụng thuốc. Đặc biệt, với những nƣớc đang trong quá trình phát triển nghiên cứu 10 kinh tế dƣợc, chƣa có cơ sở dữ liệu về chi phí và hiệu quả điều trị, tiến hành phân tích chi phí là rất cần thiết cho việc xây dựng cơ sở dữ liệu phục vụ cho việc đánh giá kinh tế dƣợc bằng những kĩ thuật khác. Nói theo một cách khác, phân tích chi phí chính là một bƣớc quan trọng trong quy trình tiến hành các kĩ thuật đánh giá kinh tế dƣợc CMA, CEA, CUA và CBA.  Ví dụ minh họa Phân tích chi phí của Glatiramer acetate và Fingolimod trong điều trị xơ cứng tái phát tại Tây Ban Nha. [45] Thời gian: 1 năm Chi phí sử dụng thuốc đƣợc lấy từ giá thuốc của nhà sản xuất. Ngoài ra còn một số chi phí khác cũng đƣợc tính vào trong khi tính toán chi phí sử dụng thuốc: với Glatiramer acetate đó là chi phí cho buổi hƣớng dẫn tự tiêm thuốc kéo dài 1 giờ, với Fingolimod đó là chi phí tiêm vaccine Zona với 5% số bệnh nhân, 3 lần thử nghiệm Transaminase để kiểm tra chức năng gan và một số chi phí khác liên quan. Kết quả: chi phí sử dụng Glatiramer acetate là €9439,3/1 năm/1 bệnh nhân, chi phí sử dụng Fingolimod là €19602,2 /1 năm/1 bệnh nhân. 2.2.2. Phân tích chi phí tối thiểu (cost-minimization analysis) Phân tích chi phí tối thiểu (Cost-minimization analysis – CMA): so sánh chi phí sử dụng của các thuốc đã có bằng chứng chứng minh sự tƣơng đƣơng về hiệu quả điều trị. Khi đã có những nghiên cứu chứng minh sự tƣơng đƣơng về hiệu quả điều trị giữa các thuốc, nhà nghiên cứu sẽ sử dụng phân tích chi phí tối thiểu để đánh giá kinh tế dƣợc các thuốc. Thuốc nào có chi phí nhỏ hơn chắc chắn sẽ đƣợc lựa chọn. Hoặc những thuốc nào có chi phí ngang bằng với những thuốc điều trị chuẩn hiện tại cũng sẽ đƣợc khuyến nghị sử dụng. Dữ liệu về sự tƣơng đƣơng trong hiệu quả điều trị có độ tin cậy cao nhất là từ những nghiên cứu tổng quan hệ thống, thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng (RCTs) [2].  Công thức tính toán [2] C = C2 – C1 (trong đó C: hiệu số chi phí của thuốc 1 và thuốc 2. C1 và C2 : chi phí sử dụng thuốc 1 và thuốc 2) C > 0: thuốc 2 đắt hơn thuốc 1, hiệu quả điều trị tƣơng đƣơng nhau  chọn thuốc 1. C < 0: thuốc 2 rẻ hơn thuốc 1, hiệu quả điều trị tƣơng đƣơng nhau  chọn thuốc 2. 11  Ƣu nhƣợc điểm [1, 2, 7] Tƣơng tự phân tích chi phí, CMA có những ƣu điểm, đó là: tính toán nhanh và đơn giản hơn so với những kĩ thuật đánh giá kinh tế dƣợc khác (CEA, CUA, CBA), tiết kiệm về thời gian và tiền bạc cho nhà nghiên cứu do không phải tiến hành nghiên cứu về phƣơng diện lâm sàng, hiệu quả điều trị của thuốc. Tuy nhiên, nhƣợc điểm của phƣơng pháp này đó là chỉ đánh giá kinh tế dƣợc đƣợc các thuốc đã có chứng minh về sự tƣơng đƣơng trong hiệu quả điều trị.  CMA chỉ đƣợc sử dụng khi đã có nghiên cứu chứng minh các thuốc tƣơng đƣơng nhau về hiệu quả điều trị.  Ví dụ minh họa Phân tích chi phí tối thiểu của Piperacillin/Tazobactam và Imipenem/Cilastatin trong điều trị nhiễm khuẩn nặng. [37] Quan điểm phân tích: bệnh viện của Canada. 2 phác đồ điều trị nhiễm khuẩn đã đƣợc chứng minh có hiệu quả tƣơng đƣơng qua thử nghiệm lâm sàng mù đôi và ngẫu nhiên trƣớc đó. Chi phí điều trị bằng Imipenem/Clilastatin: 14.232 đô la Canada Chi phí điều trị bằng Piperacillin/Tazobactam: 15.211 đô la Canada  Imipenem/Cilastatin kinh tế hơn so với Piperacillin/Tazobactam, tuy nhiên phân tích độ nhạy chỉ ra sự khác biệt này không có ý nghĩa thống kê. 2.2.3. Phân tích chi phí – hiệu quả (cost-effectiveness analysis) Phân tích chi phí - hiệu quả (Cost-effectiveness analysis – CEA): so sánh các thuốc dựa trên sự khác nhau về chi phí (đầu vào) và hiệu quả điều trị (đầu ra).  Tính toán chi phí Tính toán chi phí trong CEA đƣợc thực hiện tƣơng tự nhƣ trong phân tích chi phí.  Tính toán hiệu quả Đơn vị hiệu quả còn đƣợc gọi là đơn vị tự nhiên (natural unit/physical unit). Đơn vị đƣợc sử dụng để tính toán hiệu quả điều trị phải mô tả đƣợc sự tiến triển tình trạng sức khỏe của bệnh nhân sau khi sử dụng thuốc. Một số đơn vị đƣợc sử dụng: số năm sống tăng thêm (life years gained), số ngày nằm viện giảm đi (bed days saved), số ngày đau ốm giảm (illness days avoided), lƣợng huyết áp giảm đi, lƣợng đƣờng máu giảm đi … [2, 7] Nguồn dữ liệu về hiệu quả điều trị: (1) những thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có nhóm chứng (RCTs) đã đƣợc thực hiện trƣớc đó, (2) tiến hành đánh giá kinh tế dƣợc song 12 song với thử nghiệm lâm sàng, lấy trực tiếp dữ liệu về hiệu quả điều trị từ thử nghiệm, (3) trong trƣờng hợp không có dữ liệu chính xác về hiệu quả điều trị từ thử nghiệm lâm sàng, nhà nghiên cứu có thể đƣa ra một khoảng giá trị về hiệu quả, sau đó tiến hành phân tích độ nhạy để đánh giá ảnh hƣởng của khoảng giá trị này đến kết quả nghiên cứu [2, 4, 6-8]  Công thức tính toán [1, 2, 4, 6-8] Giả sử, so sánh chi phí – hiệu quả của 1 thuốc mới với thuốc điều trị chuẩn. Trƣớc tiên, tính tỉ số chi phí – hiệu quả gia tăng (Incremental Cost Effectiveness Ratio - ICER) giữa 2 thuốc với nhau. Công thức: ICER  C2  C1 C  E2  E1 E (trong đó C1 ,C2: chi phí sử dụng thuốc 1 và 2. E1, E2 : hiệu quả điều trị của thuốc 1 và 2) Sau đó, lập đồ thị ICER của thuốc mới so với thuốc điều trị chuẩn: Hình 2.3. Đồ thị ICER Nếu đƣờng ICER nằm ở góc phần tƣ thứ nhất của đồ thị: chi phí và hiệu quả của thuốc mới đều cao hơn so với thuốc điều trị chuẩn. Nếu đƣờng ICER nằm ở góc phần tƣ thứ hai của đồ thị: chi phí sử dụng thuốc mới cao hơn nhƣng hiệu quả điều trị lại thấp hơn so với thuốc điều trị chuẩn Nếu đƣờng ICER nằm ở góc phần từ thứ ba của đồ thị: chi phí và hiệu quả của tuốc mới đều thấp hơn so với thuốc điều trị chuẩn Nếu đƣờng ICER nằm ở góc phần tƣ thứ tƣ của đồ thị: chi phí sử dụng thuốc mới thấp hơn nhƣng hiệu quả điều trị lại cao hơn so với thuốc điều trị chuẩn Trong thực tế, đƣờng ICER thƣờng nằm ở góc phần tƣ thứ nhất, hiệu quả điều trị tăng thƣờng đi kèm với sự tăng chi phí.